世界首例新型干细胞治疗帕金森的人体试验

  帕金森病的治疗或许有了新突破!11月9日,日本京都大学宣布开展利用诱导多能干细胞(iPS细胞)治疗帕金森病的临床试验。据《每日邮报》网站报道,该校研究人员已将240万个iPS细胞移植到一名帕金森患者的大脑左侧。如果该患者在接下来的六个月内没有问题,研究人员将在他的大脑右侧植入另外240万个iPS细胞。京都大学负责人称,利用iPS细胞移植疗法治疗帕金森病,在全球尚属首次。

  帕金森病(Parkinson’s disease,PD)是一种常见的神经系统变性疾病,老年人多见,平均发病年龄为60岁左右,其临床表现包括手脚震颤、身体僵硬、行动迟缓等,目前尚无根治方法。据联合国帕金森病基金会的数据,全世界大约有1000万人患有此病。该基金会指出,目前可用的治疗方法只能“改善症状,但无法减缓或停止疾病的恶化”。

  新的干细胞移植疗法或许可以逆转这种疾病。iPS细胞是通过导入特定的转录因子将分化成熟的体细胞“重新编程”后,培育出的干细胞。iPS细胞拥有与胚胎干细胞相似的分化潜力,可帮助人体恢复多种生理功能。由于iPS技术不使用胚胎细胞或卵细胞,因此没有伦理学的问题。同时,这项技术可以用病人自己的体细胞制备专有的干细胞,所以也不存在免疫排斥。

  京都大学医学部附属医院负责人表示,这次移植手术已于今年10月完成,手术耗时3小时,以试验这种方法治疗帕金森病的有效性和安全性。患者是一名50多岁的男性,被移植的是由他的iPS细胞培养出来的多巴胺神经祖细胞。目前这名患者术后病情稳定,研究团队将持续随访该患者至少两年的时间。

  在人体手术之前,研究人员去年宣布,iPS细胞疗法能够治疗猴子的帕金森病。iPS细胞被注射入猴子大脑后,这些患有帕金森症的灵长类动物明显恢复了灵活的行动能力,身体僵硬的症状获得改善。

  由于iPS细胞能发展成任何一种细胞,科学界普遍担心iPS细胞会在体内转换成肿瘤细胞。但研究人员证实,iPS细胞在植入动物体后两年内,并没有转化成肿瘤。

  “我们很感谢参与本组试验的志愿者们的勇气和决心。”京都大学的Jun Takahashi教授表示,按照计划,本次临床试验还将为剩下的6名年龄在50岁至69岁之间患者进行iPS细胞移植。

  这已经是日本批准的第三个iPS细胞临床试验项目,另外两个项目分别是针对衰老相关的黄斑变性和心脏病的治疗。如果这项实验能够圆满成功,将为逆转多种疾病带来革命性的治疗方法。

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