新型系统不用编辑基因组就可治疗肥胖症

  近日,学术期刊《科学》在线发表了一篇引起诸多海外媒体关注的论文。来自加州大学旧金山分校(UCSF)的一支团队证实,他们能够使用先进的CRISPR系统,成功让小鼠瘦身。更关键的是,这种CRISPR系统无需对基因组进行剪切,大大提升了其应用的安全性。

  我们知道,CRISPR系统经常被用于基因编辑。难道肥胖还和基因有关吗?还真有!研究人员们指出,有两条基因对人类的食欲有重要的调节作用,它们分别是SIM1和MC4R,都在中枢神经系统中表达。

  在正常人的体内,突变偶有发生。通常情况下,当一条基因出现突变,丧失活性时,另一个具有活性的基因拷贝,依旧可以正常工作,维持人体的生理功能不受影响。但当一条SIM1或MC4R基因丧失功能时,即便另一个基因拷贝依旧具有活性,依然会引起严重的后果。这是因为剩下那一条基因所产生的蛋白量,不足以弥补突变基因带来的短缺。在生物学上,这一现象也被称为单倍剂量不足(haploinsufficiency)。于是,人们开始控制不了自己的食欲,拼命大吃大喝,肥胖也随之而来,造成健康隐患。

  面对这一现象,科学家们提出了一个简单的解决方案。这些肥胖患者之所以控制不了食欲,不就是因为SIM1或MC4R的表达产物不足么?如果我们能提高这些基因的表达剂量,不就能重新控制食欲了吗?

  利用CRISPR系统,UCSF的科学家们做到了。首先,他们开发了一种叫做CRISPRa的新技术,在CRISPR后面的a代表“激活”的意思。与常规所见到的CRISPR技术不同,这种新开发的技术不会对基因组进行剪切。相反,它能寻找到特定的基因,并增强它的表达。按设想,只要能激活正常的SIM1或MC4R基因,就有望让肥胖小鼠减肥。

  ▲CRISPRa有望增强特定基因的表达(图片来源:参考资料[1])

  在小鼠实验中,这一设想得到了证实。在一半SIM1基因或MC4R基因丧失功能的小鼠模型中,科学家们使用了这款CRISPRa系统,想要提高正常SIM1或MC4R基因的活性。

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