来那度胺的功效和作用问

来那度胺是一种免疫调节药物，通过调节免疫系统功能、抑制肿瘤细胞增殖及促进凋亡，用于治疗多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征等血液系统疾病。

一、治疗多发性骨髓瘤

来那度胺常与地塞米松联合作为多发性骨髓瘤（MM）的一线治疗方案，多项III期临床研究证实其可显著延长患者中位无进展生存期至20个月以上，提高严格完全缓解率，降低疾病进展风险，尤其适用于不适合移植的患者。

二、治疗骨髓增生异常综合征

对伴有5q-染色体异常的低危/中危-1型骨髓增生异常综合征（MDS），来那度胺可改善血常规指标（如血红蛋白、血小板计数），减少输血依赖，部分患者可达到血液学完全缓解，延长总生存期，是当前5q-综合征的标准治疗选择。

三、增强免疫调节功能

作为核心机制，来那度胺通过激活T细胞、自然杀伤细胞（NK），促进IL-2、IFN-γ等细胞因子分泌，同时抑制TNF-α、IL-6等促炎因子，形成抗肿瘤免疫微环境，直接诱导肿瘤细胞凋亡，且不依赖HLA配型。

四、抑制肿瘤增殖与血管生成

来那度胺通过下调c-Myc、K-RAS等原癌基因表达，抑制肿瘤细胞增殖；减少VEGF、FGF等促血管生成因子释放，阻断肿瘤新生血管形成，抑制转移，尤其对耐药肿瘤细胞有协同杀伤作用。

五、特殊人群注意事项

孕妇/哺乳期妇女绝对禁用（有致畸、致流产风险）；严重肝肾功能不全者需遵医嘱调整剂量；老年患者需密切监测血常规及肝肾功能，警惕感染、血栓等副作用；用药期间需严格避孕。