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骨髓增生异常综合征(MDS)治疗需结合患者年龄、风险分层及病情严重程度,以个体化方案为主,涵盖支持治疗、促造血、去甲基化药物及造血干细胞移植等手段。
一、支持治疗与促造血
支持治疗是基础:需定期输血纠正贫血(血红蛋白<60g/L时),必要时输注血小板预防出血;营养支持(如高蛋白饮食)及维生素补充可改善体质。促造血药物如促红细胞生成素(EPO)、粒细胞集落刺激因子(G-CSF)适用于低危MDS,可刺激造血功能,但老年患者需谨慎,避免骨髓过度增生风险。
二、去甲基化药物
阿扎胞苷、地西他滨是中高危MDS的一线选择。III期临床试验证实,可延长中位生存期(10-18个月),改善生活质量,尤其适用于输血依赖或体能状态差的患者。用药期间需监测血常规,警惕骨髓抑制(如白细胞、血小板下降)。
三、化疗与低强度治疗
小剂量阿糖胞苷(LDAC)适用于低中危MDS或不耐受去甲基化药物者,通过抑制异常造血细胞增殖发挥作用。常见副作用为骨髓抑制,需每1-2周复查血常规,必要时暂停用药。
四、造血干细胞移植
移植是唯一潜在根治手段,适用于高危MDS及<60岁、无严重基础病患者。需提前完成人类白细胞抗原(HLA)配型,移植后需预防移植物抗宿主病(GVHD)及感染。高龄、多器官功能障碍者不建议移植,以保守治疗为主。
五、个体化随访与生活管理
治疗需动态调整:根据骨髓象、基因(如TP53突变)及血常规变化调整方案。老年患者优先选择“去强度化”治疗,维持血常规稳定,减少化疗毒性。定期(每1-3个月)监测骨髓活检及微小残留病(MRD),平衡疗效与生活质量。
(注:以上药物及方案需经血液科医生评估后实施,特殊人群如孕妇、哺乳期女性需严格禁忌)
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