阵发性睡眠性血红蛋白尿的治疗方法有哪些问

阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的治疗以控制溶血、改善症状、预防并发症及延缓疾病进展为核心，主要包括补体抑制剂、铁螯合剂、支持治疗、并发症管理及造血干细胞移植（HSCT）等方法。

补体系统抑制治疗：依库珠单抗（Eculizumab）是首个获批的PNH靶向药物，通过抑制补体C5激活，减少红细胞破坏。拉普珠单抗（Lemzoparlimab）为新型补体抑制剂，适用于依库珠单抗不耐受或禁忌者。

铁过载管理：PNH患者因慢性溶血常伴铁过载，需使用铁螯合剂。常用药物有去铁胺（皮下注射）、地拉罗司（口服），可降低铁负荷，减少器官损伤风险。

支持治疗与输血管理：急性溶血发作时需输血纠正贫血，长期需监测血红蛋白水平。营养支持（补充叶酸、维生素B12）可改善造血功能，避免过度输血导致的铁蓄积。

并发症防治：血栓是PNH主要致死原因，需预防性抗凝（如阿司匹林、华法林，需个体化评估）。肾功能损害者需监测肾功能，避免肾毒性药物；感染时及时抗感染治疗，避免诱发溶血。

造血干细胞移植（HSCT）：异基因HSCT是唯一可能根治PNH的方法，适用于年轻、无严重并发症且配型成功的患者，需权衡移植风险与获益。

特殊人群注意事项：儿童PNH患者用药需调整剂量，避免长期输血铁过载；孕妇慎用去铁胺，可考虑地拉罗司；老年患者需评估移植耐受性，优先选择低毒性治疗方案。