重型再生障碍性贫血治疗问

重型再生障碍性贫血（SAA）治疗以免疫抑制联合造血干细胞移植为核心，辅以支持治疗与促造血，需根据患者年龄、供者情况及病情个体化选择方案。

造血干细胞移植（HSCT）

HSCT是唯一根治手段，适用于有HLA配型相合供者（尤其是亲缘供者）的患者，年轻患者（＜40岁）疗效更佳。预处理方案需根据供者类型调整强度，移植后需长期监测血常规及移植物抗宿主病（GVHD）风险，及时处理感染、出血等并发症。

免疫抑制治疗（IST）

无合适供者或高龄患者首选IST，一线方案为抗胸腺细胞球蛋白（ATG）联合环孢素（CsA），疗程至少12个月以巩固疗效。需定期监测血常规、肝肾功能及药物不良反应（如ATG过敏、CsA肾毒性），必要时调整药物剂量。

支持治疗

支持治疗是基础保障，需严格执行无菌层流病房管理预防感染，根据病情输注红细胞、血小板及粒细胞（维持血小板＞20×10/L）。避免剧烈活动预防出血，必要时使用止血药物；加强高蛋白、高维生素饮食支持，维持营养状态。

促造血治疗

作为辅助手段，可联合雄激素（司坦唑醇）或造血生长因子（G-CSF、EPO），适用于低危患者或IST疗效不佳者。需注意雄激素肝毒性及男性化副作用，生长因子短期使用可提升中性粒细胞计数。

特殊人群注意事项

儿童患者（＜14岁）首选HSCT，优先匹配亲缘供者；老年患者（＞60岁）需以低强度IST为主，避免大剂量ATG导致严重感染；妊娠患者需在病情稳定后启动治疗，避免孕期用药风险；肝肾功能不全者需降低药物剂量，监测不良反应。