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肯尼迪病的治疗

  肯尼迪病(Kennedy disease)又称脊髓延髓肌肉萎缩症(spinal and bulbar muscular atrophy),是一种X连锁的神经遗传变性疾病,致病基因是位于Xq11-q12的雄激素受体基因。目前临床上仍缺乏有效的治疗手段,但随着发病机制的逐渐清晰,肯尼迪病在治疗方法上也有了很多重要的突破。雄激素剥夺方法已成功应用于动物模型,亮丙瑞林(leuprorelin)是一种黄体生成素释放激素类似物,可抑制促性腺激素的分泌;应用亮丙瑞林的小鼠在症状和组织病理表型方面都有显著改善,而且已有多个临床试验证实亮丙瑞林可以抑制疾病的进展,该药物的2 期临床试验已完成,已进入3 期临床试验阶段。可以尝试应用。另外,大剂量辅酶Q10、恩比普、针灸等也可以尝试应用,但尚缺乏大规模临床对照试验证实有效。

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