CML的疗效判断包括血液学缓解、细胞遗传学缓解(即Ph 细胞消失率)和分子生物学缓解(即BCR-ABL融合基因转阴率)，由于此三种不同的缓解程度与CML患者的生存期显著相关，因此现代CML治疗的主要目的是如何提高后两者的缓解率，争取患者获得长期无病生存。
1.常规治疗
CML就诊或复发时常有高尿酸症，因此，治疗前应予别 嘌醇300mg/d，口服，并充分补液以维持尿量;如果患者有大量细胞溶解的危险因素，则别 嘌醇给药量及给药次数均应增加，并应维持尿量在150ml/h。由于别 嘌醇可出现过敏性皮炎，因此在白细胞数下降至正常、脾大明显缩小、无明显高尿酸血症后应停用。
2.单药化疗
(1)白消安-马利兰
是第一个广泛应用于CML治疗的化疗药物。其疗效于1968年经随机比较得以肯定。常用剂量为4～6mg/d，口服。由于该药有明显的后效应，因此当白细胞计数下降至30×109/L左右应减量或停药。大部分患者需维持治疗，维持剂量可降至2mg，口服，2次/周，约95%的慢性期患者有效，白细胞计数下降、脾缩小、血细胞比容升高、一般状况恢复正常。
(2)羟基脲
1993年通过随机对照系列比较证实羟基脲(HU)优于白消安(马利兰)。其中位生存期删组明显好于BUS组(分别为58个月和45个月)，5年生存率分别为44%和32%。由于该药毒性小，可延长CML慢性期和有利于患者进行造血干细胞移植等优点，现已成为CML的首选化学治疗药物。依白细胞计数，起始剂量为1～4g/d，口服;当白细胞下降至20×109/L时改为l～2g/d，维持量为0.5～2.0g/d;当白细胞计数下降至5×109/L时应暂停。HU的副作用轻，可有皮肤丘疹、骨髓细胞巨幼变、大红细胞增多、月经量增多、秃发等，但骨髓抑制少，没有发生肺纤维化者。部分患者可有Ph染色体阳性率减低。最近有研究发现羟基脲(HU)可延缓CML患者骨髓纤维化的发生，对早期轻度纤维化患者有逆转作用。
(3)其他
国内外有单用环磷酰胺、巯嘌呤(6-巯基嘌呤)、氧芬胂(马法兰)、苯丁酸氮芥(瘤可宁)、二溴甘露醇、乌拉非汀(合520)、秋水仙胺、二溴卫矛醇、卡波醌、三尖杉碱等治疗CML慢性期患者，这些药物虽均对CML有效，但没有一种药物的疗效比BUS或HU好。最近有长疗程高三杉尖酯碱2.5mg/(m2.d)，静滴，第1～14天，使6% CML患者获得完全细胞遗传学缓解的报道。
3.干扰素治疗
1983年Talpaz等报道单用天然干扰素(IFN)治疗CML CP患者51例，其中71%(36例)获血液学缓解，且7例(14%)Ph染色体消失。此后关于天然和重组干扰素治疗CML的疗效观察表明血液学缓解率为61%～80%(中位64%)，29%～65%的患者有不同程度的细胞遗传学缓解，现已成为CML的首选治疗药物。
4.联合化疗
采用阿糖胞苷、蒽环类药物、硫鸟嘌呤(6-TG)、环磷酰胺、门冬酰胺酶、巯嘌呤(6-MP)、依托泊苷(VP-16)和白消安(马利兰)等药物组成不同的联合强烈化疗方案治疗CML，Ph染色体减少率高于常规单药治疗。但绝大部分研究表明并不能明显延长生存期。最近人们又采用联合化疗加 干扰素a疗法试图提高生存率和细胞遗传学缓解率，但迄今结果并不理想。