在儿童医院儿童保健所内分泌门诊，有个带儿子来看矮小症的家长感到非常困惑，他自己长得高大挺拔，妻子也算得上亭亭玉立，可10岁的儿子却长得比同龄孩子显得矮小的多，从上幼儿园开始，始终坐在第一排。孩子平时饮食、运动都很正常，智商也不低，就是个头不见长，为此常常被周围的人称为袖珍儿。经过相关的影像学检查、遗传学检查，该患儿被诊断为生长激素缺乏引起的矮小症。
一般而言，对身高的评价主要有身长及生长速度两个标准。如果身高低于健康儿童同年龄、同性别平均身高两个标准差以下或在同龄人第三百分位数以下的就是身材矮小。正常儿童的生长速度，1岁以内全年身高将增长24～25厘米，1～2岁要增长10～12厘米，2岁以后到青春发育前期，每年则增长5～7厘米。如果在3岁至青春期之间每年增长5厘米以下，或在3岁以前和青春期身高增长速度低于正常70%，均为生长缓慢。
儿童身材矮小的原因很多，常见的有以下几种：家族性矮小;体质性生长发育延迟(即所谓晚长);全身性疾病(如营养不良、慢性腹泻、哮喘等);染色体病(特纳氏综合征);骨骼发育异常(软骨发育不良等);先天和遗传性疾病及内分泌疾病，其中，生长激素缺乏症占矮小儿童的1/4左右。
矮小症作为一种常见病，发病率大约占人群的1%，需要治疗的约占患病人群的1/3。而儿童身材矮小的就医、诊断、治疗总是过迟，多数在青春期后因为上学、分配工作、参军、婚姻等遇到挫折才前去就医，虽然经过治疗，身高能有所增加，但要想达到成人平均身高已不可能。因此矮小症的早发现、早诊断、早治疗非常重要，这个“早”字，决定孩子身高将来能否达到平均水平，能否像正常孩子一样学习、工作、生活。
不同的原因治疗方法不同，所以治疗前必须在正规医院内分泌科查清病因，即先要做出正确诊断，然后考虑如何治疗，只有对症下药方能获得良好效果。切不可在不明原因时，盲目购买滋补品、增高药品及增高鞋等，那样可能对孩子的身体起到相反的作用。
全身性疾病(如营养不良、慢性腹泻、哮喘等)要先治疗原发病，如果原发病得到控制后，身材矮小仍明显，可用生长激素进行追赶性治疗。自从1983年基因重组人生长激素(hGH)临床应用以来，目前已经肯定以下疾病引起的矮小应用hGH治疗有效。1.生长激素缺乏症是应用生长激素效果最好的适应证。国内外多年临床应用表明，基因重组人生长激素可使这类矮小患儿一般每年增长10～12cm。2.特发性矮身材(ISS)即指矮小儿童中还有一部分属于目前尚难确定病因机制的孩子。他们呈均匀矮小，出生时体重正常、无内分泌功能失常等，如不进行治疗，成人时将是矮身材，对这类小儿应用生长激素进行治疗观察，已取得较满意的结果。3.先天性卵巢发育不良(特纳氏综合征)、慢性肾功能不全、宫内发育迟缓等所造成的矮身材，也已经被公认是生长激素治疗的适应症。4.家族性矮小、性早熟造成的身高发育迟缓、软骨发育不良应用生长激素治疗也有效。不同的疾病，生长激素的用量、疗程、效果也不尽相同。
对于生长激素治疗矮小，许多人心存疑虑。目前使用的生长激素是基因重组型，其分子结构与人的生长激素一模一样，而且由于是替代治疗，所以一般不会发生副作用。长期使用生长激素不仅不会导致性早熟，而且性早熟儿童，由于最终身高较矮，也需要使用生长激素治疗。矮小症治疗越早效果越好，花费也越少。由于大多数矮小儿童早期常不易被发现，家长应注意孩子的身高发育，发现身高低于同龄孩子或生长速度减慢，应及早请医生进行诊断。对大多数矮小儿童，治疗的理想年龄是4～6岁，上学时达到正常水平。
值得注意的是，在治疗矮小过程中，许多家长存在几个误区：首先是试图改变遗传身高，如果孩子达到正常的遗传身高，我们并不主张盲目为孩子“拔苗助长”。其次，盲目相信广告宣传，为孩子滥用增高产品，往往给孩子带来许多危害。故而针对孩子的矮小问题，应到正规医院进行诊断，在医生指导下给予治疗。另外，除生长激素治疗外，身材矮小的儿童生活中应注意的事项包括：不吃甜食、不喝饮料、保证睡眠质量、足够的运动等。