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儿童白血病的治疗药物

2025年11月26日 16:06:16
病情描述:

儿童白血病的治疗药物

医生回答(1)
  • 刘风
    刘风主任医师

    中国中医科学院西苑医院 向他提问

    儿童白血病治疗涉及化疗药物、靶向药物和免疫治疗药物。化疗药物中蒽环类的多柔比星用于儿童白血病诱导缓解,抗代谢的甲氨蝶呤鞘内注射防中枢神经系统白血病,6-巯基嘌呤用于维持治疗;靶向药物伊马替尼针对费城染色体阳性ALL;免疫治疗的CD19CAR-T细胞治疗用于复发/难治性儿童ALL,治疗需综合多因素,考虑儿童生理特点,监测身体和心理状况并调整方案。

    一、化疗药物

    (一)蒽环类药物

    1.多柔比星:是儿童白血病常用的化疗药物之一,通过嵌入DNA干扰转录过程,阻止mRNA合成发挥抗肿瘤作用,对急性淋巴细胞白血病(ALL)和急性髓系白血病(AML)等均有一定疗效,多项临床研究证实其在儿童白血病诱导缓解治疗中起到关键作用,能有效杀灭白血病细胞,提高缓解率。

    (二)抗代谢药物

    1.甲氨蝶呤:属于叶酸拮抗剂,可抑制二氢叶酸还原酶,阻止四氢叶酸的生成,干扰DNA、RNA和蛋白质的合成,在儿童ALL的鞘内注射预防中枢神经系统白血病中广泛应用,能通过血-脑脊液屏障,对中枢神经系统内的白血病细胞发挥作用,降低中枢神经系统白血病的发生率。

    2.6-巯基嘌呤:也是抗代谢药物,主要通过抑制嘌呤核苷酸的合成,阻止细胞DNA合成,常用于儿童ALL的维持治疗阶段,与其他药物联合使用可延长患者的无病生存期,多项长期随访研究显示其在维持治疗中的稳定疗效。

    二、靶向药物

    (一)针对费城染色体阳性ALL的药物

    1.伊马替尼:是一种酪氨酸激酶抑制剂,能特异性地抑制费城染色体阳性(Ph+)ALL细胞中的BCR-ABL酪氨酸激酶活性,从而阻断白血病细胞的信号传导通路,诱导肿瘤细胞凋亡。对于Ph+的儿童ALL患者,伊马替尼联合化疗可显著提高患者的缓解率和生存率,临床研究表明使用伊马替尼治疗的患者预后较传统化疗有明显改善。

    三、免疫治疗药物

    (一)CD19CAR-T细胞治疗

    1.对于复发/难治性儿童ALL:CD19CAR-T细胞治疗是一种新兴的免疫治疗手段,通过采集患者自身T细胞,经过基因工程改造使其表达能特异性识别CD19抗原的嵌合抗原受体(CAR),然后回输体内,CAR-T细胞能精准识别并杀伤表达CD19的白血病细胞。多项临床试验显示,在复发/难治性儿童ALL患者中,CD19CAR-T细胞治疗具有较高的缓解率,但也需要关注其可能带来的细胞因子释放综合征等不良反应,对于儿童患者,需要密切监测并采取相应的支持治疗措施。

    儿童白血病的治疗药物选择需要根据患儿的具体病情、白血病类型等多方面因素综合考虑。在治疗过程中,要充分考虑儿童的生理特点,由于儿童肝肾功能发育尚未完善等因素,药物的代谢和不良反应可能与成人有所不同,需要密切监测患儿的身体状况,及时调整治疗方案,同时关注患儿的心理状态,给予适当的心理支持。

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