再生障碍性贫血与阵发性睡眠性血红蛋白尿鉴别问

鉴别再生障碍性贫血（AA）与阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的核心在于临床表现、实验室溶血指标及骨髓功能评估的差异，需结合两者特征综合判断。

发病机制差异

AA为非克隆性骨髓造血衰竭，因造血干细胞损伤导致全血细胞生成不足；PNH是GPI锚蛋白缺陷的克隆性造血干细胞疾病，异常克隆细胞持续增殖，引发血管内溶血。

典型症状区别

AA表现为进行性贫血、皮肤黏膜出血、反复感染（无溶血症状）；PNH特征性症状为睡眠后血红蛋白尿（酱油色尿），伴黄疸、肝脾肿大，易并发静脉/动脉血栓（如脑、肺栓塞）。

关键实验室指标

AA骨髓穿刺示增生重度低下，造血细胞比例<5%，无溶血指标异常；PNH诊断依赖流式细胞术检测CD55/CD59阴性细胞比例>5%，Ham试验（酸溶血试验）阳性，尿含铁血黄素试验（Rous试验）阳性。

治疗策略不同

AA以免疫抑制（抗胸腺细胞球蛋白+环孢素）、促造血（雄激素、粒细胞集落刺激因子）及移植为主；PNH核心治疗为补体抑制剂（依库珠单抗），辅以输血、铁螯合剂（去铁胺）及血栓预防（低分子肝素）。

特殊人群管理

儿童PNH患者需避免输血加重铁过载，优先选择依库珠单抗；老年AA患者慎用免疫抑制剂，需加强感染控制；妊娠PNH女性需监测血栓风险，必要时短期使用低分子肝素。