阵发性睡眠性血红蛋白尿怎么治疗问

阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）治疗以控制溶血、减少并发症、改善生活质量为核心，需结合补体抑制、支持治疗、血栓预防及个体化方案，必要时考虑造血干细胞移植。

补体抑制剂：核心治疗手段

PNH因红细胞膜缺陷触发补体系统过度激活（C5b-9复合物形成）导致溶血。临床一线药物为依库珠单抗（Eculizumab）和培戈纳肽（Pegcetacoplan）：依库珠单抗通过抑制补体C5减少溶血，显著降低血红蛋白尿发作频率及输血需求；培戈纳肽为新型C3b抑制剂，皮下注射给药，适用于依库珠单抗不耐受患者，可进一步优化溶血控制。

支持治疗：改善贫血与铁过载

输血管理：当血红蛋白＜80g/L伴明显症状（如乏力、心悸）时，输注洗涤红细胞（减少溶血），避免同种免疫；

铁螯合治疗：长期溶血致铁过载，需用去铁胺、地拉罗司等铁螯合剂，定期监测铁蛋白及肝肾功能，预防器官损伤。

血栓预防：降低致死性风险

PNH患者血栓风险是普通人群的10-20倍，需预防性抗凝：

低危人群：口服阿司匹林（75-100mg/日）；

高危人群（如既往血栓史、骨髓衰竭）：皮下注射低分子肝素，用药期间动态评估出血风险。

造血干细胞移植：唯一根治途径

适用于药物治疗无效、骨髓衰竭进展或反复血栓的患者（18-40岁、无严重基础病者优先）。需选择HLA全相合供体，移植前经化疗预处理，术后长期监测排异反应及PNH细胞残留（微小残留病）。

特殊人群注意事项

儿童：优先培戈纳肽（皮下注射易耐受），监测生长发育及铁过载；

孕妇：妊娠中晚期需加强溶血指标（LDH、胆红素）监测，铁螯合剂选择需权衡胎儿安全性；

老年患者：慎用强效铁螯合剂，优先口服制剂（如地拉罗司），避免抗凝过度增加出血风险。

（注：以上药物及方案需由专科医生根据患者具体情况制定，不可自行调整。）